Utilisation de nouveaux outils génétiques pour modéliser la maladie de Parkinson

A ce jour les méthodes pour modéliser la maladie de Parkinson sont basées sur l’administration de toxines ou de gènes suivant des protocoles laborieux et qui laissent souvent place à de la variabilité pour un même chercheur et entre chercheurs. Par ailleurs, le développement d’animaux transgénique n’a pas rencontré les espérances attendues pour modéliser cette maladie. Dès lors il devient indispensable de développer de nouveaux modèles qui soient plus pertinents, simples à générer, et faciles d’accès pour la communauté. Suite au développement récent de techniques pour délivrer des gènes à l’ensemble du système nerveux, nous proposons une approche innovante combinant cette nouvelle technologie et d’autres outils génétiques afin de faire exprimer un gène causant la maladie de Parkinson de manière simple, reproductible, à l’ensemble des neurones qui sont principalement affectés dans cette pathologie.

Le développement et la caractérisation de nouveaux modèles plus robustes et pertinents sont des étapes essentielles dans le processus de recherche des causes de la pathologie. De tels modèles permettront également un plus fort taux de succès dans la translation de nouvelles thérapies entre leurs validations en recherche préclinique et leurs applications chez les patients.