Caractérisation d’un modèle de syndrome parkinsonien associé à la mutation du gène ATP13A2

Le développement d’un modèle pertinent et prévisible de la maladie de Parkinson reste un besoin non satisfait pour comprendre les mécanismes de la pathologie et pour identifier et valider des stratégies thérapeutiques. À ce jour, les modèles de souris transgéniques où les gènes pathogéniques sont surexprimés ont échoué à reproduire les caractéristiques cardinales de la maladie. Sur la base de ce constat, nous avons conçu une double approche innovante pour modéliser la maladie : le choix de l’espèce (rat) et un gène lysosomal (ATP13A2) lié à la maladie de Parkinson ayant fait l’objet de très peu d’attention jusqu’ici. Dans ce projet, nous effectuerons une caractérisation au cours du temps des symptômes et de la neuropathologie dans ce nouveau modèle de maladie de Parkinson. Ce modèle animal qui sera caractérisé en profondeur offrira de nouvelles perspectives dans la pathogenèse de la maladie de Parkinson et sera un outil puissant pour tester et valider des approches thérapeutiques.